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Demenz bei Kindern: Neue Therapiechancen

Auch Kinder und Jugendliche können an einer Demenz leiden, wobei die therapeutischen Möglichkeiten sehr limitiert sind. Ein Forschungsteam der Universität Würzburg berichtet nun von Hinweisen auf eine klinische Wirksamkeit von Substanzen, die zur Therapie der Multiplen Sklerose eingesetzt werden.

Eine Demenz bei Kindern steht in aller Regel im Zusammenhang mit genetisch bedingten Stoffwechselerkrankungen des Gehirns wie der Neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (CLN). Die Erkrankung, bei der inzwischen mehr als zehn verschiedene Formen bekannt sind, macht sich zunächst durch eine Verschlechterung der Sehleistung bemerkbar, es folgen epileptische Anfälle, Erblindung, Taubheit, Demenz und ein früher Tod.

Die verschiedenen Krankheitsformen werden durch unterschiedliche Genmutationen verursacht, die Erkrankung gilt als bislang nicht behandelbar. Verstärkt wird sie durch eine schleichende Entzündungsreaktion im Gehirn, wie die Forschungsgruppe um Professor Dr. Rudolf Martini, Leiter der Sektion Experimentelle Entwicklungsneurobiologie an der Neurologischen Klinik des Würzburger Universitätsklinikums, vor einigen Jahren anhand von Tiermodellen ermittelt hat.

Nun verfolgt Martinis Arbeitsgruppe einen Weg, um die Erkenntnisse klinisch zur Anwendung zu bringen: „Die Gabe der immunmodulatorisch wirksamen Medikamente Fingolimod und Teriflunomid zeigt im Mausmodell der Kinderdemenz eine erstaunliche therapeutische Wirkung“, erklärt der Wissenschaftler. Dieser Effekt hatte sich nach seinen Angaben bereits in vorhergehenden grundlagenwissenschaftlichen Experimenten angedeutet.

Im Tiermodell haben die beiden Medikamente krankhafte Veränderungen im Gehirn und andere klinische Parameter – wie die Häufigkeit von Muskelzuckungen – deutlich reduziert. Außerdem bewirkten sie, dass die Netzhaut des Auges weniger und zudem langsamer degeneriert. Die Netzhaut wird dabei mit der Methode der Optischen Kohärenztomografie analysiert. Dieses Verfahren wurde ursprünglich für Augenuntersuchungen beim Menschen entwickelt: „Es erlaubt uns eine anwendungsnahe Verfolgung des Krankheits- und Therapieverlaufs und reduziert die Zahl der benötigten Versuchstiere ganz erheblich“, berichtet Martini.

Die Wissenschaftler bewerteten ihre Ergebnisse zunächst zurückhaltend, da nicht klar war, ob ähnliche Entzündungsreaktionen wie im Tiermodell auch bei Patienten mit Kinderdemenz auftreten und ob mit den Beobachtungen tatsächlich die Chance auf eine neue Behandlungsoption besteht. Es folgten daher zusätzlich Untersuchungen anhand verfügbarer Hirnautopsien, die der Forschergruppe von der „London Neurodegenerative Disease Brain Bank and Brains for Dementia Research“ zur Verfügung gestellt wurden. Das Ergebnis: Alle untersuchten Proben von Patienten wiesen Entzündungsreaktionen auf, die denen der Modellmäuse ähneln. Somit bestehen, so Martini, gute Chancen, dass auch Patienten auf eine Behandlung mit den Immunmodulatoren ansprechen.

Mit bundesweit etwa 500 und weltweit rund 50.000 erkrankten Kindern gehört die Kinderdemenz nach Darstellung des Forschers zu den sogenannten seltenen Erkrankungen. „Naturgemäß sind diese Erkrankungen für die meisten Pharmafirmen wegen der hohen Entwicklungskosten von Medikamenten für relativ wenige Patienten von geringem Interesse“, erklärt Martini. Die Untersuchungen seines Teams zeigen aus seiner Sicht nun einen Weg, effektiver gegen die Kinderdemenz vorzugehen und mit bereits im klinischen Einsatz befindlichen Medikamenten möglicherweise eine positive Beeinflussung der Erkrankung mit zugleich bekanntem Risikoprofil der Wirkstoffe erwirken zu können. „Mit Fingolimod und Teriflunomid könnte das gelingen. Diese Medikamente wurden für die Behandlung der Multiplen Sklerose und damit der häufigsten Entzündungserkrankung des zentralen Nervensystems entwickelt“, sagt der Würzburger Neurobiologe.

Individuelle Heilversuche wären also möglich, kontrollierte klinische Studien mit Patienten aber sind der Goldstandard. Solche Studien sind jedoch hinsichtlich der Finanzierung und der Seltenheit der Erkrankung eine Herausforderung. „Erfreulicherweise haben uns aber das Würzburger Zentrum für seltene Erkrankungen unter der Leitung von Professor Helge Hebestreit, die Neurologische Klinik mit Professor Jens Volkmann an der Spitze und die Augenklinik unter Professor Jost Hillenkamp tatkräftige Unterstützung zugesagt“, freut sich Martini. Nach seiner Ansicht zeigt das erfolgreiche Forschungsprojekt erneut, dass eine „translationale Infrastruktur“ und Experimente an Tiermodellen für unheilbare Erkrankungen des Menschen nach der Ausschöpfung aller anderen Wege unerlässlich sind.

Quelle: Pressemitteilung der Universität Würzburg vom 24. Juli 2017

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